Onze B-cellen help ons om niet ziek te worden. Hun taak is het maken van antilichamen, eiwitten van het immuunsysteem die virussen en andere buitenlandse indringers bestrijden. En ze maken een veel antilichamen – duizenden per seconde. Wat als deze antilichaamfabrieken zouden kunnen worden gebruikt om andere dingen te maken die het lichaam nodig heeft?
Dat is het idee achter een proef gelanceerd door het in Seattle gevestigde biotechbedrijf Immusoft. Het bedrijf maakte vandaag bekend dat zijn wetenschappers de B-cellen van de patiënt genetisch hebben geprogrammeerd en terug in zijn lichaam hebben geplaatst in een poging de ziekte te genezen. Dit is de eerste keer dat gemanipuleerde B-cellen bij een mens zijn getest.
De patiënt heeft een genetische aandoening die bekend staat als mucopolysaccharidose type I of MPS I. Zijn lichaam produceert geen essentieel enzym dat helpt bij het afbreken van suikers met lange ketens in de cellen. Zonder dit enzym hopen deze suikers zich op in de ogen, het hart, de botten en elders.
De gevolgen zijn levensbedreigend. Patiënten hebben wazige ogen, ademhalingsproblemen, cognitieve problemen en vergrote organen. Degenen met de meest ernstige vorm van de ziekte sterven in de kindertijd. Anderen kunnen twintig of dertig worden.
Patiënten worden momenteel behandeld met wekelijkse infusies van het enzym dat hun lichaam mist. Therapie moet gedurende het hele leven van de patiënt worden gegeven. Typisch het zogenaamde gen IDUA geeft instructies voor het maken van dit enzym, maar mensen met MPS hebben een mutatie in dit gen. Het doel van Immusoft is om dit probleem te overwinnen door B-cellen aan te moedigen het enzym te produceren. B-cellen spraken Immusoft aan vanwege hun vermogen om veel eiwitten naar buiten te pompen. Als de B-cellen van een persoon in een continue aanvoer van dit enzym zouden kunnen voorzien, zou dit de noodzaak van regelmatige infusies kunnen elimineren.
Sean Ainsworth, CEO van Immusoft, zegt dat het goed gaat met de eerste patiënt nadat hij medio november de experimentele therapie kreeg. ‘Tot nu toe gaat het goed’, zegt hij.
Onderzoekers van het bedrijf verzamelden de B-cellen van de patiënt met behulp van een machine die het bloed verwijdert, een specifiek onderdeel scheidt en de rest vervolgens terug in de bloedsomloop brengt. Er zijn miljarden B-cellen in het lichaam; Immusoft gebruikt slechts een gedeelte. “Het lichaam regenereert voortdurend en maakt nieuwe B-cellen aan”, zegt Ainsworth.
Om ervoor te zorgen dat B-cellen het ontbrekende enzym naast antilichamen konden produceren, moesten wetenschappers in het laboratorium nieuwe genetische instructies toevoegen. Ze verpakten die instructies in een transposon, een DNA-sequentie die op natuurlijke wijze in het genoom van een cel kan worden geïntegreerd met behulp van een knip-en-plakmechanisme.