sikkelcel

Vertex heeft een CRISPR-medicijn ontwikkeld. Nu wil ze een pil om sikkelcelziekte te behandelen.

by
Vertex heeft een CRISPR-medicijn ontwikkeld. Nu wil ze een pil om sikkelcelziekte te behandelen.

Dergelijke tekortkomingen zijn de reden waarom een ​​pil voor de bestrijding van sikkelcelziekte, indien ontwikkeld, CRISPR van het veld zou kunnen slaan. Een pilversie zou ook een brandend moreel dilemma kunnen oplossen: Vertex heeft voorlopig geen plannen om zijn genbewerkingsbehandeling aan te bieden in landen waar sikkelcelziekte het meest voorkomt. Een brede groep lagere-inkomenslanden in … Read more

Fijne pauze achter de eerste CRISPR-behandeling

by
Fijne pauze achter de eerste CRISPR-behandeling

De associatietechniek heeft niet altijd vruchten afgeworpen, maar vanaf 2007 is het zoeken naar genen voor sikkelcelziekte afgenomen. In één onderzoek bestudeerde een team in Italië bijvoorbeeld het DNA van duizenden Sardijnen (van wie sommigen bèta-thalassemie hadden, een andere hemoglobinestoornis die schrikbarend vaak voorkomt op het eiland) en van Amerikanen met sikkelcelziekte. Toen ze het … Read more