Kan een stamceltransplantatie helpen?

Jennifer Molson voelde niets uit haar borst. Haar partner, Aaron, moest haar wassen en aankleden en haar maaltijden snijden.

“Ik herinner me dat ik een kom maakte voedsel graan, stop hem in mijn rollator en gooi hem op de grond”, zegt Jennifer. “Ik zat op de grond en huilde.”

Nog maar vier jaar geleden, in 2000, werd bij hem een ​​vroege, agressieve vorm vastgesteld Multiple sclerose, die zich al had herhaald. De overstap naar een nieuw, hoger gedoseerd medicijn bracht geen verlichting.

Dus wanneer een Neuroloog Hij stelde een afspraak voor in het ziekenhuis in Ottawa, Canada, waar Molson werd behandeld Klinische onderzoekenZe was geïnteresseerd.

In het onderzoek werd onderzocht of een stamceltransplantatie haar MS onder controle kon krijgen.

“De doktoren probeerden mij mijn leven niet terug te geven”, zei Molson. “Ze probeerden mijn ziekteactiviteit te stoppen.”

De procedure staat bekend als hematopoëtische stamceltransplantatie, maar misschien heeft u er wel eens van gehoord als een beenmergtransplantatie. Eerst krijgt u een hoge dosis chemotherapie om uw disfunctionele immuunsysteem uit te schakelen. Vervolgens krijgt u een transplantatie van hematopoëtische stamcellen, die zich in het beenmerg bevinden. Het doel is om een ​​meer normale immuunfunctie te herstellen, zegt Jeffrey Cohen, directeur van het Experimental Therapeutics Program van het Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research van de Cleveland Clinic.

Stamceltransplantatie kan heel goed werken, maar er zijn risico’s aan verbonden. Naast de vaak voorkomende bijwerkingen zoals misselijkheid, haaruitval en onvruchtbaarheid bij chemotherapie, is er een kleine kans op ernstige complicaties.

Al meer dan twintig jaar heeft onderzoek aangetoond dat autologe hematopoëtische stamceltransplantatie, of AHSCT, een effectieve behandeling is voor mensen met zeer actieve relapsing-remitting MS die niet goed reageren op medicijnen. Het kan ook effectief zijn bij de behandeling van progressieve vormen van de ziekte.

In de Cleveland Clinic leidt Cohen een klinische proef om aan te tonen dat de procedure, die meer dan $150.000 kost en zelden wordt gedekt door een verzekering, een veilige, kosteneffectieve manier is om MS te behandelen.

In sommige vergelijkingen lijkt AHSCT beter te werken dan de sterkste beschikbare medicijnen, zei Cohen. Het remissiepercentage van stamceltransplantatie is veel hoger dan dat van beschikbare medicijnen.

Mensen met MS die stamceltransplantaties krijgen, kunnen profiteren van ‘robuuste ziektebestrijdingsvoordelen’ die tot tien jaar aanhouden, zonder dat er aanvullende medicijnen nodig zijn, zegt hij.

Molson wist dat er veel op het spel stond, maar ze zegt: “Ik had geen keus. Ik heb al het andere geprobeerd. Dat was mijn laatste hoop.”

Molson onderging in mei 2002 een stamceltransplantatie. Hij was pas de vijfde persoon in Canada die de procedure onderging.

Als onderdeel van de behandeling bracht Molson een maand door in het ziekenhuis en keerde daarna terug voor dagelijkse bloedafnames om erachter te komen of hij een transfusie nodig had. De bijwerkingen variëren van ernstige misselijkheid tot blaas- en nierinfecties. Door chemotherapie kwam ze op 27-jarige leeftijd in de menopauze.

Een paar maanden na de stamceltransplantatie begon Molson subtiele veranderingen op te merken. Hij kan boodschappen doen zonder extreme vermoeidheid en naar de brievenbus gaan zonder een stok te gebruiken voor zijn evenwicht. Drie jaar na de stamceltransplantatie hervatte ze het autorijden en ging ze weer aan het werk.

“Het was niet zo dat ik een stamceltransplantatie kreeg en door de gang begon te rennen”, zegt ze. Dat is niet hoe het werkt. “Het was het bereiken van deze stapsgewijze mijlpalen, deze kleine stappen. Toen begonnen artsen te beseffen dat er iets geweldigs aan het gebeuren was, ze begonnen patiënten te zien herstellen.”

Voor Molson leidden kleine stappen tot grote sprongen. Hij ging van het gebruik van een rolstoel en rollator naar zwemmen, kajakken en skiën.

“Ik deed iets waarvan ik nooit, in geen miljoen jaar had gedacht dat ik het nog een keer zou doen”, zegt ze

Als onderdeel van het onderzoek onderging Molson gedurende 10 jaar elke zes maanden een MRI. Zijn laatste MRI, die plaatsvond in 2012, vertoonde geen nieuwe ziekteactiviteit. Hij heeft sinds de stamceltransplantatie geen ziektemodificerende medicijnen meer gebruikt en verkeert al langer in langdurige remissie dan Hardysys actief was.

Hoewel Molson levensveranderende resultaten heeft geboekt met stamceltransplantaties, is de behandeling geen one-size-fits-all aanpak voor iedereen die met MS leeft. Cohen zegt dat er nog veel onbeantwoorde vragen zijn. En hij raadt af om behandeling te zoeken bij commerciële stamcelklinieken.

Molson is ook voorzichtig als hij met anderen praat over stamceltransplantaties om MS te behandelen.

“Ik kan er niet genoeg over zeggen; Het heeft mij mijn leven teruggegeven”, zegt ze. “Maar de behandelingen die nu beschikbaar zijn, zijn zoveel beter en anders dan mijn transplantatie, en zoals mijn neuroloog zei: ‘Waarom gebruik je geen atoombom als je dat wilt?’ Het is niet voor iedereen.”