Een nieuw type genetisch gemanipuleerde varkensnier is zojuist in een mens getransplanteerd

“Dit is een vreselijk opwindende tijd”, zegt Andrew Cameron, transplantatiechirurg bij Johns Hopkins Medicine in Baltimore. “Er is een mooie toekomst waarin alle 100.000 patiënten op de wachtlijst voor niertransplantaties, en misschien wel 500.000 Amerikanen die dialyse ondergaan, routinematig een varkensnier als optie aangeboden krijgen”, voegt Cameron toe.

Alle levende patiënten die varkensharten en -nieren kregen, hadden toegang tot de organen onder het uitgebreide toegangsprogramma van de FDA, waardoor patiënten met levensbedreigende aandoeningen onderzoekstherapieën kunnen krijgen buiten klinische onderzoeken om. Maar patiënten kunnen binnenkort een andere optie hebben. Zowel Johns Hopkins als NYU streven ernaar om in 2025 met klinische proeven te beginnen.

De komende weken zullen artsen Pisano nauwlettend in de gaten houden op tekenen van orgaanafstoting, die optreedt wanneer het immuunsysteem van de ontvanger het nieuwe weefsel als vreemd weefsel identificeert en het begint aan te vallen. Dit is zelfs bij menselijke niertransplantaties een probleem, maar het risico is nog groter als het weefsel van een andere soort afkomstig is, een procedure die bekend staat als xenotransplantatie.

Om afstoting te voorkomen, hebben de bedrijven die deze varkens produceren genetische modificaties geïntroduceerd om hun weefsel er minder vreemd uit te laten zien en de kans te verkleinen dat ze een immuunaanval veroorzaken. Maar het is nog steeds niet duidelijk hoeveel genetische verandering nodig is om afstoting te voorkomen. De nier van Slayman was afkomstig van een varken ontwikkeld door eGenesis, een bedrijf gevestigd in Cambridge, Massachusetts; heeft 69 wijzigingen. Het overgrote deel van deze aanpassingen is gericht op het inactiveren van het virale DNA in het varkensgenoom, zodat deze virussen niet kunnen worden overgedragen op de patiënt. Maar er worden er tien gebruikt om te voorkomen dat het immuunsysteem het orgaan afstoot.

De nier van Pisano was afkomstig van varkens die slechts één genetische verandering hadden: het elimineren van een specifieke suiker genaamd alpha-gal, die onmiddellijke afstoting van het orgaan kan veroorzaken, van het oppervlak van zijn cellen. “Wij geloven dat minder meer is, en dat het grootste probleem de genen zijn die in de varkens zijn geïntroduceerd en de organen die we hebben gebruikt”, zegt Montgomery. “De meeste van die andere veranderingen kunnen worden vervangen door medicijnen die voor mensen beschikbaar zijn.”

Container lezen "Varkensorgaan voor transplantatie.  Houd jezelf recht.  Xenokidney.  Breekbaar" wordt uit de koude verzenddoos gehaald

JOE CARROTTA/NYU LANGONE GEZONDHEID

De nier wordt geïmplanteerd samen met een stukje van de thymus van een varken, dat een sleutelrol speelt bij het opleiden van witte bloedcellen om onderscheid te maken tussen vriend en vijand. Het idee is dat de thymus het immuunsysteem van Pisano zal helpen vreemd weefsel te leren accepteren. De zogenaamde UTymoKidney wordt ontwikkeld door United Therapeutics Corporation, maar het bedrijf heeft ook varkens gecreëerd met 10 genetische veranderingen. Het bedrijf “wilde meer schoten op doel”, zegt Leigh Peterson, executive vice-president productontwikkeling en xenotransplantatie bij United Therapeutics.