Medicijnen voor gewichtsverlies hebben in 2023 een groot deel van de schijnwerpers gestolen, maar deze medische vooruitgang bij de behandeling van andere aandoeningen is ook opmerkelijk (SN: 13.12.23).
Groen licht voor CRISPR-genbewerking
Op 8 december keurde de Amerikaanse Food and Drug Administration de eerste CRISPR/Cas9 genbewerkingstherapie ter wereld goed (SN: 8.12.23). De behandeling, genaamd Casgevy, richt zich op sikkelcelziekte door patiënten te helpen gezonde hemoglobine te produceren. Bij mensen met de ziekte is de hemoglobine abnormaal, waardoor de rode bloedcellen hard en halvemaanvormig worden, wat de bloedstroom kan blokkeren. Tegen maart 2024 zal de FDA beslissen of dezelfde therapie kan worden gebruikt voor de behandeling van bèta-thalassemie, een aandoening die de productie van hemoglobine vermindert.
De ziekte van Alzheimer vertragen
Het Alzheimermedicijn lekanemab (merknaam Leqembi) kreeg in juli volledige goedkeuring van de FDA. Net als het medicijn aducanumab dat in 2021 werd goedgekeurd, verwijdert lekanumab amyloïde plaques die zich ophopen in de hersenen van mensen met de ziekte van Alzheimer. Het medicijn stopt de ziekte niet, maar in een klinische proef vertraagde lekanemab de cognitieve achteruitgang met ongeveer 30 procent in 18 maanden vergeleken met een placebo (SN: 8/12/23, p. 9).
Gentherapie voor spierdystrofie
In juni keurde de FDA de eerste gentherapie voor kinderen met Duchenne-spierdystrofie goed. Vanwege een defect gen produceren mensen met deze spierverspillende ziekte niet het eiwit dystrofine, dat helpt de spiercellen intact te houden. De therapie helpt het lichaam de ontbrekende versie van het eiwit aan te maken (SN: 22.6.23).
Bescherming tegen RSV
Dit jaar zijn er verschillende manieren gekomen om te beschermen tegen het respiratoir syncytieel virus. In mei keurde de FDA het eerste RSV-vaccin, genaamd Arexvy, in de Verenigde Staten goed voor volwassenen van 60 jaar en ouder (SN: 17.6.23., p. 8), en vervolgens in augustus een vaccin voor zwangere vrouwen genaamd Abrysvo (SN: 25.8.23). Een monoklonaal antilichaam – een in een laboratorium gemaakt antilichaam dat eiwitten van het immuunsysteem nabootst – kreeg in juli goedkeuring om kinderen van 2 jaar en jonger te beschermen tegen het virus, dat jaarlijks maar liefst 80.000 jonge kinderen naar Amerikaanse ziekenhuizen stuurt (SN: 27.4.23). Maar in oktober was de beperkte voorraad van de therapie voor de Amerikaanse Centers for Disease Control and Prevention aanleiding om aan te bevelen deze te reserveren voor baby’s met het hoogste risico op complicaties door RSV.
Een pil tegen postpartumdepressie
Tot augustus vereiste het enige medicijn in de Verenigde Staten dat zich specifiek richtte op postpartumdepressie een intraveneuze infusie van 60 uur in een ziekenhuis.SN: 22.3.19). Met de goedkeuring van de FDA voor zuranolone (merknaam Zurzuvae) kunnen mensen met een postpartumdepressie thuis orale medicatie innemen en binnen slechts drie dagen verbetering ervaren.
Anticonceptie, geen recept nodig
In juli besloot de FDA om het orale anticonceptiemiddel norgestrel, voor het eerst goedgekeurd in 1973, zonder recept verkrijgbaar te maken. Het is de eerste dagelijkse anticonceptiepil die vrij verkrijgbaar is in de Verenigde Staten. Sommige deskundigen op het gebied van de volksgezondheid beweren dat het verminderen van de barrières voor anticonceptie vooral belangrijk is voor de reproductieve autonomie nu staatsverboden de toegang tot abortus beperkt hebben.SN: 19.5.23).
Een schot tegen chikungunya
Het chikungunyavirus kan koorts en ernstige gewrichtspijn veroorzaken en dodelijk zijn voor pasgeborenen. In november keurde de FDA het eerste vaccin tegen het door muggen overgebrachte virus goed. Het virus komt het meest voor in tropische gebieden, maar de FDA waarschuwt dat het zich naar nieuwe delen van de wereld verspreidt.
Narcan over de toonbank
De neusspray Narcan, genaamd naloxon, kan de effecten van een overdosis opioïden binnen enkele minuten ongedaan maken. In maart oordeelde de FDA dat dit levensreddende medicijn zonder recept verkocht mocht worden. Ambtenaren hopen dat een gemakkelijkere toegang tot Narcan kan helpen bij het bestrijden van de opioïde-epidemie, die tussen 1999 en 2021 het leven heeft gekost aan bijna 645.000 mensen als gevolg van overdoses.